近視性網脈絡膜萎縮治療薬PAL-222、臨床試験で主要評価項目を達成

PAL-222、近視性網脈絡膜萎縮の進行抑制で成果

ファーマバイオ株式会社は、進行性の眼疾患である「近視性網脈絡膜萎縮」に対する再生医療等製品「PAL-222」の第Ⅰ/Ⅱa相臨床試験（PAMyCA試験）において、良好なトップライン結果（速報結果）が得られたことを発表しました。

■試験結果の主なポイント

• 主要評価項目達成: 網脈絡膜萎縮（眼の組織が変性・縮小する状態）の面積拡大が、PAL-222を移植した眼（被験眼）で、移植していない眼（対照眼）と比較して統計学的に有意に抑制されました。
  • 対照眼の萎縮面積が経時的に拡大したのに対し、被験眼ではその拡大がほぼ抑制されています。
  • 移植後52週のデータでは、被験眼と対照眼の間に有意な差が確認されました（p<0.001）。
• 視機能維持の可能性: 副次評価項目である網膜感度（光を感じる能力）や最高矯正視力（眼鏡などで矯正した際の最も良い視力）において、被験眼では移植前の水準が約1年間維持されました。これにより、萎縮面積の拡大抑制が視機能の維持（病状の進行抑制）に関連している可能性が示唆されています。
• 良好な安全性: 本試験では、PAL-222に起因する重篤な有害事象は確認されませんでした。また、間葉系間質細胞製品で懸念される移植片拒絶反応や腫瘍形成などの重大な問題も認められていません。

これらの結果は、PAL-222が網脈絡膜萎縮の進行を抑制し、視機能の維持に貢献する可能性を示しており、新たな治療アプローチとしての期待が高まります。

■近視性網脈絡膜萎縮とは

近視性網脈絡膜萎縮は、強い近視が原因で、網膜（光を感じる膜）や脈絡膜（網膜に栄養を送る膜）、視細胞が不可逆的に変性・萎縮する進行性の病気です。現在のところ、その進行を止めたり視機能を改善したりする有効な治療法が確立されておらず、失明や高度な視覚障害を引き起こす主要な原因の一つとされています。

■PAL-222とは

PAL-222は、ヒト（同種）の脂肪から採取した間葉系間質細胞（MSC：様々な細胞に分化できる能力を持つ細胞）を用いたシート状の再生医療等製品です。このシートは、細胞とその細胞が自ら作り出す細胞外マトリックス（ECM：細胞の外に存在するタンパク質などの構造体）で構成されており、このECMを保持する構造が特徴です。神経細胞の保護、組織の修復、抗炎症作用などを通じて、網膜・脈絡膜組織を保護し、視機能の維持に役立つことが期待されています。

■今後の展望

ファーマバイオ株式会社は、今回の試験結果を基に、PAL-222の条件及び期限付承認（特別な条件付きで早期承認される制度）の取得を目指し、開発を加速していく方針です。また、国内外での事業展開や今後の開発戦略も検討し、患者へ新たな治療選択肢を提供できるよう早期の実用化を目指します。

参考リンク

• 元記事URL: https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000011.000113441.html