売り方2026/8/13
活性化PI3Kδ症候群（APDS）治療薬「ジョエンジャ®錠」が薬価基準収載
結論（先に要点）
希少疾病である活性化PI3Kδ症候群（APDS）の治療薬「ジョエンジャ®錠」（一般名：レニオリシブ）が、2026年8月13日付で薬価基準に収載されました。この新薬は、オーファンパシフィックが製造販売承認を取得し、日本国内での供給・販売を行います。APDSはまれな遺伝性の免疫不全症で、診断が難しい進行性の疾患ですが、本剤が疾患の根本原因に作用することで、患者さんの治療と病状コントロールの改善が期待されます。
この記事のポイント
- 一般名: レニオリシブ（leniolisib）
- 効能又は効果: 活性化PI3Kδ症候群
- 対象患者: 成人および4歳以上の小児のAPDS患者
株式会社オーファンパシフィックは、活性化PI3Kδ症候群（APDS）の治療薬である選択的PI3Kδ阻害剤「ジョエンジャ®錠」が、2026年8月13日付で薬価基準に収載されたことを発表しました。
ジョエンジャ®錠について
- 一般名: レニオリシブ（leniolisib）
- 効能又は効果: 活性化PI3Kδ症候群
- 対象患者: 成人および4歳以上の小児のAPDS患者
- 特徴: APDSの原因となるPI3Kδ経路を選択的に阻害し、疾患の根本的なメカニズムに作用します。
- 承認: 2026年3月23日付で日本における製造販売承認を取得。
- 希少疾病用医薬品: 2023年5月に指定されています。
- 日本での展開: OrphanPacificが製造販売承認申請・取得し、Pharmingグループと連携して国内での供給・流通・販売を行います。
活性化PI3Kδ症候群（APDS）とは
APDSは、PI3Kδシグナル伝達経路を調節する遺伝子の変異によって引き起こされる、まれな遺伝性の原発性免疫不全症です。世界中で約100万人に1～2人が罹患していると推定されています。
- 原因: PIK3CDまたはPIK3R1遺伝子のバリアントによりPI3Kδ経路が過剰に活性化し、免疫細胞が正常に機能しなくなる。
- 症状: 重度かつ反復性の副鼻腔・肺感染症、気管支拡張症、リンパ増殖、自己免疫性合併症、腸疾患など多岐にわたる。
- 診断の難しさ: 他の免疫不全症と症状が類似するため鑑別診断が難しく、診断までに平均7年かかる場合があります。
- 進行性: 診断や治療が遅れると、不可逆的な肺損傷やリンパ腫が生じる可能性があります。
- 確定診断: 遺伝子検査が用いられます。
製品概要
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 販売名 | ジョエンジャ®錠70mg, 30mg, 10mg |
| 一般名 | レニオリシブ |
| 効能又は効果 | 活性化PI3Kδ症候群 |
| 用法及び用量 | 体重に応じ1日2回12時間毎に経口投与 (例: 45kg以上は70mg) |
| 薬価 | 70mg: 1錠133,176.50円, 30mg: 1錠102,115.70円, 10mg: 1錠27,077.90円 |
| 薬価基準収載日 | 2026年8月13日 |
| 製造販売元 | 株式会社オーファンパシフィック |
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